Numerose evidenze derivanti da studi sperimentali, perlopiù condotti su modelli in vitro o modelli animali, sembrerebbero indicare come la vitamina D giochi un ruolo nella fisiologia e nella fisiopatologia del sistema nervoso, potenzialmente determinante anche nella patogenesi di alcune malattie degenerative, quali la demenza. La vitamina D sembrerebbe infatti esercitare un effetto neurotrofico, neuroprotettivo, e neuroplastico, e sarebbe coinvolta anche nella sintesi di alcuni neurotrasmettitori. I dati derivanti dagli studi prospettici osservazionali hanno confermato chiaramente le osservazioni sperimentali, dimostrando un’associazione inversa tra stato vitaminico D (concentrazione di 25-idrossi-vitamina D) e incidenza di demenza, con una relazione di tipo dose-risposta. A oggi, gli studi di intervento con colecalciferolo nella riduzione del rischio di demenza non hanno riportato risultati positivi, prevalentemente in relazione a significativi limiti in termini di disegno sperimentale, regimi terapeutici, numerosità della popolazione in esame e durata del follow-up. Studi disegnati ad hoc e metodologicamente più appropriati sono necessari per definire il potenziale effetto benefico del colecalciferolo nella prevenzione del rischio di demenza.